导言
秋天真的是一个忙碌和收获的季节，就在刚才，小编激动地发现SparkTherapeutics公司的网站上，低调更新了其治疗先天遗传性失明的药物--Luxturna，以16：0全票通过美国FDA评审委员会。这是美国第一款利用腺相关病毒（AAV）作为载体，“体内”直接用药，用于治疗“基因缺失遗传病”的基因治疗药物，它的获批可谓是人类基因治疗用药上的历史性事件！
如果你还不了解什么是基因治疗，那就out了！赶快拉到文末，点击“阅读原文”，小编曾经给大家科普过哦！
早在年10月，美国的SparkTherapeutics公司公布其基因治疗药物--SPK-RPE65三期临床结果很好，已经向FDA申请BiologicalLicenseApplication(BLA)批件，并在7月进入FDA快速审批通道。值得注意的是，这一药物获得了“孤儿药”和“重大突破药”双重快速审批名义加持。（美国FDA为加速药物上市，设立特殊审批通道，比如罕见病用药--“孤儿药”等。）
一年后的今天，这一药物获得美国FDA评审委员会通过，以Luxturna的商名，成为第一个直接通过腺相关病毒（AAV）作为载体，在人体内用药，治疗基因缺陷导致的遗传病的，基因治疗药物。
Luxturna用于治疗由于RPE65基因缺失导致的遗传性视网膜营业不良（Inheritedretinaldystrophies,IRD），其症状是先天性弱视，甚至失明。药物的作用机理是：直接在眼内注射带有RPE65基因的AAV病毒，让具有正常功能的RPE65基因在视网膜色素上皮细胞里表达，从而改善眼镜感光能力，部分或完全恢复视力。
病人在治疗中只需要接受一次药物注射即可，效果会在之后一个月内显现。在三期临床试验中，29名患者用药组有27名势力得到显著改善，其中21名视力恢复显著。而在对照组十名患者中，没有一人的病情得到缓解。（心疼对照组，终于可以用药了...）
首席研究员，美国宾夕法尼亚大学Scheie眼科研究所眼科学教授AlbertM.Maguire说：“目前，RPE65介导的IRD患者并没有药物治疗方案。”佩雷尔医院儿科眼科主任医师说，“作为一名执业医师，经常与患有IRD的病人和家属交谈，这些对话一直是令人沮丧的，因为没有什么可以提供的。今天的咨询委员会投票是一个更重要的一步，讨论可能包括潜在地对待IRD造成的失明。”
同时，SparkTherapeutics的股价也在今年内翻了一翻！让人惊叹的是，到现在为止，这家生物科技初创企业还没有任何营收。其产品线上还有临床二期的血友病基因治疗药物。
图片：SparksTherapeutics股价
今天，SparkTherapeutics在今天为基因治疗拿下一城。之后，哪家企业能够在血友病、艾滋病领域再下一城？小编把曾经整理过的基因治疗领域牛公司再次送上，和大家一起，拭目以待，基因治疗时代的到来！
资料来源：白癜风好治么白癜风最好的医院
